近日，加州大學(xué)洛杉磯分校（UCLA）的科學(xué)家在《自然?通訊》發(fā)表的一項(xiàng)早期臨床試驗(yàn)成果引發(fā)行業(yè)關(guān)注：通過重編程患者自身的造血干細(xì)胞，可使其持續(xù)生成具有抗癌功能的T細(xì)胞，為實(shí)體瘤治療開辟新路徑。這一研究不僅為免疫療法注入新活力，更凸顯了干細(xì)胞儲(chǔ)存庫在前沿醫(yī)學(xué)研究中的核心價(jià)值。
突破傳統(tǒng)免疫療法瓶頸，干細(xì)胞成“抗癌工廠”
當(dāng)前，針對(duì)實(shí)體瘤的T細(xì)胞療法常因注入的T細(xì)胞逐漸衰竭或死亡而療效短暫。UCLA團(tuán)隊(duì)的創(chuàng)新在于：利用基因編輯技術(shù)改造患者自身的造血干細(xì)胞，使其成為持續(xù)生產(chǎn)抗癌T細(xì)胞的“內(nèi)在工廠”。
研究主導(dǎo)者TheodoreScottNowicki博士解釋：“我們的目標(biāo)是讓患者體內(nèi)形成‘永久免疫升級(jí)’——通過工程化改造的干細(xì)胞，不斷生成新鮮的、靶向腫瘤的T細(xì)胞，從而延長(zhǎng)抗癌效果?！本唧w而言，研究人員通過基因療法向干細(xì)胞中植入癌癥特異性受體，再通過骨髓移植讓這些干細(xì)胞在患者體內(nèi)定植，進(jìn)而持續(xù)產(chǎn)生可識(shí)別并攻擊腫瘤的免疫細(xì)胞。
這一策略尤其針對(duì)傳統(tǒng)療法難以攻克的實(shí)體瘤。以肉瘤為例，這類罕見且惡性程度高的腫瘤中，約80%的滑膜肉瘤會(huì)表達(dá)“NY-ESO-1”抗原——這種在癌細(xì)胞中高頻出現(xiàn)、卻較少存在于健康成人組織中的標(biāo)志物，成為T細(xì)胞精準(zhǔn)攻擊的理想靶點(diǎn)，既保證抗癌效率，又降低對(duì)正常組織的損傷。
從實(shí)驗(yàn)室到臨床：筑牢研究基石
這項(xiàng)突破性研究的推進(jìn)，離不開高質(zhì)量的干細(xì)胞樣本保存與管理。
研究團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)過程中，需從患者體內(nèi)提取造血干細(xì)胞后立即進(jìn)行處理與保存。此時(shí)，干細(xì)胞儲(chǔ)存庫的作用尤為關(guān)鍵：通過嚴(yán)格的溫度監(jiān)控、無菌操作和樣本追蹤系統(tǒng)，確保干細(xì)胞在編輯、移植前保持良好活性?！叭魏我粋€(gè)環(huán)節(jié)的失誤都可能導(dǎo)致細(xì)胞失活，而干細(xì)胞庫的規(guī)范化管理，為我們的研究提供了基礎(chǔ)保障?！眻F(tuán)隊(duì)成員補(bǔ)充道。
值得注意的是，在干細(xì)胞樣本的提取、轉(zhuǎn)移過程中，操作人員需佩戴低溫手套，避免因接觸液氮環(huán)境導(dǎo)致凍傷，同時(shí)防止樣本受污染。
實(shí)體瘤治療新希望，助力臨床轉(zhuǎn)化
研究團(tuán)隊(duì)選擇以肉瘤為首個(gè)研究對(duì)象，不僅因這類腫瘤常表達(dá)NY-ESO-1抗原，更因其復(fù)發(fā)率高、晚期治療選項(xiàng)匱乏。臨床試驗(yàn)顯示，經(jīng)過改造的干細(xì)胞在患者體內(nèi)成功定植，并持續(xù)生成靶向T細(xì)胞，為延長(zhǎng)患者生存期帶來可能。
AntoniRibas博士強(qiáng)調(diào)：“這項(xiàng)技術(shù)的核心是‘可持續(xù)性’，而這依賴于高質(zhì)量的干細(xì)胞資源。無論是前期研究中的樣本保存，還是未來臨床轉(zhuǎn)化中的規(guī)?；瘧?yīng)用”他提到，團(tuán)隊(duì)已與專業(yè)干細(xì)胞樣本庫合作，建立了標(biāo)準(zhǔn)化的樣本采集、保存與復(fù)蘇流程，為后續(xù)擴(kuò)大試驗(yàn)奠定基礎(chǔ)。
隨著細(xì)胞治療、基因編輯等技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞儲(chǔ)存庫的作用已從單純的“樣本倉庫”升級(jí)為醫(yī)學(xué)研究的“創(chuàng)新引擎”。它不僅為個(gè)體化治療提供優(yōu)質(zhì)干細(xì)胞資源，更通過標(biāo)準(zhǔn)化的存儲(chǔ)與管理體系，加速基礎(chǔ)研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。
此次UCLA的研究證實(shí)：當(dāng)干細(xì)胞被賦予持續(xù)抗癌的“永動(dòng)機(jī)”屬性，其背后離不開其儲(chǔ)存庫的技術(shù)支撐。未來，隨著更多類似研究的推進(jìn)，干細(xì)胞儲(chǔ)存庫將在精準(zhǔn)醫(yī)療、再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域發(fā)揮更關(guān)鍵的作用，為攻克疑難疾病提供堅(jiān)實(shí)的資源保障。
來源：news-medical.net
